بقيمة 3.2 مليون دولار.. الموافقة على أول علاج جيني لمرض عضلي نادر للأطفال

دبي، الإمارات العربية المتحدة (CNN)-- وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج جيني لمرض عضلي نادر للأطفال، على أن يُعطى للفئة العمرية الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات، بناءً على الأدلة المتاحة.

والدواء من شركة Sarepta Therapeutics للتكنولوجيا الحيوية.

وفي تجربة سريرية جارية، يجب أن يُثبت الدواء فعاليته في تحسين الوظيفة الجسدية والتنقل لدى مرضى الضمو  العضلي الدوشيني، حتى يبقى في السوق، بحسب ما أوضحت إدارة الغذاء والدواء، الخميس.

وكانت هذه أول مرة يتم فيها التصديق على علاج من هذا النوع من خلال منحه موافقة مُسرّعة.

 وجاءت هذه الخطوة بعد تقديم العائلات توصيات عاطفية خلال اجتماع للجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء، الشهر الماضي.

ويُسبب الضمور العضلي الدوشيني ضعفًا تدريجيًا في العضلات، بحيث يمكن أن يسلب الأطفال قدرتهم على المشي خلال فترة المراهقة، والكثير منهم لا يعيشون بشكل جيد في الثلاثينيات من العمر.

ويُصيب هذا المرض معدل واحد من 3,300 طفل.

وقالت شركة Sarepta إنّ العلاج المسمى "Elevidys" سيُكلّف 3.2 مليون دولار لكل مريض.

ويذكر أنه مصمّم ليتم تناوله مرة واحدة فقط.

وبحسب ما ذكره بريان أبراهامز، محلل لدى شركة RBC Capital Markets في وول ستريت، تمت الموافقة على إعطاء الدواء للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات، وهي شريحة عمرية تُمثّل حوالي 6٪ من مجمل الأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني.

وقدّر أن Sarepta ستُسعّر العقار بـ2.8 مليون دولار لكل مريض، ما قد يدرّ عائدات بقيمة 2.1 مليار دولار من المجموعة الأولية المؤهّلة للدواء.

ويعتبر هذا السعر متقاربًا مع العلاجات الجينية الأخرى لمرة واحدة، التي تجاوزت 3 ملايين دولار لكل مريض في السنوات الأخيرة.

لكن سيصبح Elevidys ثاني أغلى عقار في العالم، بعد علاج Hemgenix، الذي بلغت كلفته 3.5 مليون دولار.

وأفاد الدكتور بيتر ماركس، مدير مركز التقييم البيولوجي والبحوث لدى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في بيان صحفي للوكالة: "تظل إدارة الغذاء والدواء ملتزمة بتسهيل تطوير علاجات جديدة ومبتكرة للحد من أثرالأمراض وتحسين النتائج ونوعية الحياة للمتضررين".

وأوضحت شركة Sarepta، في بيان صحفي خاص بها، أنه يُتوقع ظهور النتائج الأولى من تجربتها للعقار في أواخر هذا العام.